ยีนบำบัดหรือที่รู้จักกันในชื่อยีนบำบัดหรือการตัดต่อยีนเป็นนวัตกรรมการรักษาที่ประกอบด้วยชุดของเทคนิคที่มีประโยชน์ในการรักษาและป้องกันโรคที่ซับซ้อนเช่นโรคทางพันธุกรรมและมะเร็งโดยการดัดแปลงยีนจำเพาะ.
ยีนสามารถถูกกำหนดให้เป็นหน่วยพื้นฐานของพันธุกรรมและประกอบด้วยลำดับของกรดนิวคลีอิกเฉพาะนั่นคือ DNA และ RNA และที่นำข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับลักษณะและสุขภาพของบุคคล ดังนั้นการรักษาประเภทนี้ประกอบด้วยการเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นใน DNA ของเซลล์ที่ได้รับผลกระทบจากโรคและการเปิดใช้งานการป้องกันของร่างกายเพื่อรับรู้เนื้อเยื่อที่เสียหายและส่งเสริมการกำจัดของมัน
โรคที่สามารถรักษาด้วยวิธีนี้คือผู้ที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงบางอย่างใน DNA เช่นมะเร็งโรคภูมิต้านทานเนื้อเยื่อเบาหวานเบาหวาน cystic fibrosis ท่ามกลางโรคเสื่อมหรือพันธุกรรมอื่น ๆ อย่างไรก็ตามในหลาย ๆ กรณีพวกเขายังอยู่ในช่วงการพัฒนา การทดสอบ
เป็นอย่างไรกันบ้าง
การบำบัดด้วยยีนประกอบด้วยการใช้ยีนแทนยาเพื่อรักษาโรค มันทำโดยการเปลี่ยนวัสดุทางพันธุกรรมของเนื้อเยื่อที่ถูกบุกรุกโดยโรคอื่นที่เป็นเรื่องปกติ ปัจจุบันการบำบัดด้วยยีนดำเนินการโดยใช้เทคนิคโมเลกุลสองวิธีคือเทคนิค CRISPR และเทคนิค Car T-Cell:
เทคนิค CRISPR
เทคนิค CRISPR ประกอบไปด้วยการดัดแปลงบริเวณเฉพาะของ DNA ที่อาจเกี่ยวข้องกับโรคต่างๆ ดังนั้นเทคนิคนี้ช่วยให้สามารถเปลี่ยนยีนในบางตำแหน่งได้อย่างแม่นยำรวดเร็วและราคาไม่แพง โดยทั่วไปเทคนิคสามารถทำได้ในไม่กี่ขั้นตอน:
- ยีนที่เฉพาะเจาะจงซึ่งสามารถเรียกได้ว่ายีนเป้าหมายหรือลำดับนั้นได้รับการระบุหลังจากระบุตัวตนแล้วนักวิทยาศาสตร์ได้สร้างลำดับ“ แนวทาง RNA” ที่เติมเต็มพื้นที่เป้าหมายนั้น RNA นี้วางอยู่ในเซลล์พร้อมกับโปรตีน Cas 9 ทำงานได้โดยการตัดลำดับดีเอ็นเอเป้าหมายจากนั้นลำดับดีเอ็นเอใหม่จะถูกแทรกลงในลำดับก่อนหน้า
การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับยีนที่อยู่ในเซลล์ร่างกายนั่นคือเซลล์ที่มีสารพันธุกรรมที่ไม่ได้ผ่านจากรุ่นสู่รุ่น, การ จำกัด การเปลี่ยนแปลงเพียงคนนั้น อย่างไรก็ตามการวิจัยและการทดลองได้เกิดขึ้นซึ่งเทคนิค CRISPR จะดำเนินการในเซลล์สืบพันธุ์นั่นคือบนไข่หรือสเปิร์มซึ่งได้สร้างคำถามชุดเกี่ยวกับการประยุกต์ใช้เทคนิคและความปลอดภัยในการพัฒนาของบุคคล.
ผลกระทบระยะยาวของเทคนิคและการแก้ไขยีนยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด นักวิทยาศาสตร์เชื่อว่าการจัดการยีนของมนุษย์สามารถทำให้คนอ่อนแอต่อการเกิดการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นเองซึ่งสามารถนำไปสู่การใช้งานเกินจริงของระบบภูมิคุ้มกันหรือการเกิดขึ้นของโรคที่รุนแรงมากขึ้น
นอกจากการอภิปรายเกี่ยวกับการแก้ไขยีนเพื่อหมุนรอบความเป็นไปได้ของการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นเองและการส่งผ่านของการเปลี่ยนแปลงสำหรับคนรุ่นต่อไปในอนาคตประเด็นจริยธรรมของกระบวนการได้รับการพูดคุยกันอย่างกว้างขวางเนื่องจากเทคนิคนี้ยังสามารถใช้ เช่นสีตาความสูงสีผม ฯลฯ
เทคนิครถยนต์ T-Cell
เทคนิค Car T-Cell ได้ถูกนำไปใช้ในสหรัฐอเมริกายุโรปจีนและญี่ปุ่นแล้วและเมื่อเร็ว ๆ นี้ได้ใช้ในบราซิลเพื่อรักษาโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง เทคนิคนี้ประกอบด้วยการเปลี่ยนแปลงระบบภูมิคุ้มกันเพื่อให้เซลล์มะเร็งสามารถจดจำและกำจัดออกจากร่างกายได้อย่างง่ายดาย
สำหรับสิ่งนี้การป้องกันเซลล์ T ของบุคคลจะถูกลบออกและวัสดุทางพันธุกรรมของพวกเขาจะถูกจัดการโดยการเพิ่มยีน CAR ในเซลล์ซึ่งเป็นที่รู้จักกันเป็นตัวรับแอนติเจน chimeric หลังจากเพิ่มยีนจำนวนเซลล์จะเพิ่มขึ้นและจากช่วงเวลาที่มีการตรวจสอบจำนวนเซลล์ที่เพียงพอและมีโครงสร้างที่ปรับเปลี่ยนได้มากขึ้นสำหรับการรับรู้เนื้องอกมีการเหนี่ยวนำของระบบภูมิคุ้มกันของบุคคลที่แย่ลงและจากนั้นฉีด ของเซลล์ป้องกันที่ถูกดัดแปลงด้วยยีน CAR
ดังนั้นจึงมีการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันซึ่งเริ่มรับรู้เซลล์เนื้องอกได้ง่ายขึ้นและสามารถกำจัดเซลล์เหล่านี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น
โรคที่ยีนบำบัดสามารถรักษาได้
ยีนบำบัดมีแนวโน้มที่จะรักษาโรคทางพันธุกรรมใด ๆ อย่างไรก็ตามสำหรับบางคนเท่านั้นที่สามารถดำเนินการได้หรืออยู่ในขั้นตอนการทดสอบ การแก้ไขทางพันธุกรรมได้รับการศึกษาโดยมีจุดประสงค์ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมเช่นโรคปอดเรื้อรัง, โรคตาบอด แต่กำเนิด, ฮีโมฟีเลียและโรคโลหิตจางเซลล์เคียวเป็นต้น แต่ก็ถือว่าเป็นเทคนิคที่สามารถส่งเสริมการป้องกันโรคที่ซับซ้อนมากขึ้น ตัวอย่างเช่นโรคมะเร็งโรคหัวใจและการติดเชื้อ HIV เป็นต้น
แม้จะมีการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาและป้องกันโรค แต่การแก้ไขยีนยังสามารถนำไปใช้ในพืชเพื่อให้พวกเขามีความทนทานต่อการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศและทนต่อปรสิตและยาฆ่าแมลงและอาหารที่มีวัตถุประสงค์ในการเป็น มีคุณค่าทางโภชนาการมากขึ้น
ยีนบำบัดโรคมะเร็ง
ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคมะเร็งได้ดำเนินการไปแล้วในบางประเทศและมีการระบุไว้โดยเฉพาะสำหรับกรณีที่เฉพาะเจาะจงของโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว, มะเร็งต่อมน้ำเหลือง, เนื้องอก melanomas หรือ sarcomas การบำบัดประเภทนี้ประกอบด้วยการเปิดใช้งานเซลล์ป้องกันของร่างกายเพื่อรับรู้เซลล์เนื้องอกและกำจัดพวกเขาซึ่งจะกระทำโดยการฉีดเนื้อเยื่อหรือไวรัสดัดแปลงพันธุกรรมเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วย
มีความเชื่อกันว่าในอนาคตการรักษาด้วยยีนจะมีประสิทธิภาพมากขึ้นและแทนที่การรักษาด้วยโรคมะเร็งในปัจจุบันอย่างไรก็ตามเนื่องจากยังมีราคาแพงและต้องใช้เทคโนโลยีขั้นสูงจึงมีการระบุไว้โดยเฉพาะในกรณีที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัด และการผ่าตัด
